A fibrose cística é uma doença de origem genética que afeta as células que produzem muco, suor e sucos digestivos. "Isso faz com que esses fluidos se tornem espessos e pegajosos. Eles aderem a tubos, dutos e passagens. Os sintomas variam e podem incluir tosse, infecções pulmonares reincidentes, incapacidade de ganhar peso e fezes gordurosas. Os tratamentos podem aliviar os sintomas e reduzir as complicações", informa texto do Hospital Israelita Albert Einstein, divulgado pelo Google.
Infelizmente não existe cura para essa grave doença, que pode provocar insuficiência respiratória.
De acordo com a bula do medicamento, o uso do Orkambi resulta em melhorias rápidas e prolongadas da função pulmonar, reduzindo as situações de hospitalização dos pacientes. Outro efeito positivo do fármaco é a melhora nas avaliações nutricionais das pessoas que se submeteram ao tratamento.
De acordo com a Anvisa, os brasileiros poderão adquirir o remédio na forma de comprimido em duas concentrações: de 100 mg de lumacaftor com 125 mg de ivacaftor; e 200 mg de lumacaftor e 125 mg de ivacaftor.
O medicamento recém aprovado será produzido pelas empresas Aesica Queenborough Ltda, localizada em Queenborough, no Reino Unido; e Vertex Pharmaceuticals Inc., situada em Boston, nos Estados Unidos. A dona do registro no Brasil é a empresa Vertex Farmacêutica do Brasil Ltda, que é a responsável por importar e distribuir o produto no mercado nacional, conforme a Vigilância Sanitária.
O remédio é indicado para pacientes acima de 6 anos de idade e adultos que rpecisam tratar a fibrose cística – mutação do gene F508del.
(com portal da Anvisa)